サーナオミクス、新規 siRNA 治療薬向けの強化された GalNAc 送達プラットフォーム用に設計されたペプチド ドッキング ビヒクル (PDoV(TM)) を開発

May 16, 2023

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2022 年 8 月 16 日、東部時間午前 2 時 12 分

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強化されたエンドソームエスケープとデュアルターゲティングを備えた独自の GalNAc デリバリーシステム

メリーランド州ゲイサーズバーグおよび中国・蘇州、2022年8月16日 /PRNewswire/ -- RNAiの発見と開発における大手バイオ医薬品企業であるSirnaomics Ltd.（「当社」または「Sirnaomics」、証券コード：2257.HK）治療薬の同社は本日、siRNA薬物送達のためのペプチド強化GalNAcプラットフォームを実現するペプチドドッキングビヒクル（PDoV™）を開発したと発表した。

サーナオミクスの GalNAc プラットフォームは、活性なエンドソーム回避特性を有するだけでなく、デュアル siRNA 阻害剤の結合のための 2 つの結合部位を提供する、選択された小さなペプチドを活用する PDoV™ 設計を利用しています。 細胞培養および動物モデルでは、PDoV-GalNAc プラットフォームは、GalNAc 単独の場合よりも標的遺伝子のノックダウンを迅速に加速しました。これは、PDoV によってもたらされる迅速なエンドソーム回避に起因すると考えられます。 このような研究では、標的遺伝子の最大のノックダウンは、GalNAc 単独の場合の 3 週目と比較して、PDoV-GalNAc の場合の 1 週目に発生しました。

PDoV-GalNAc 送達技術は、同じ mRNA の 2 つの領域または (2 つの薬物標的の) 異なる mRNA のいずれかを標的にしながら、異なる siRNA を使用する二重標的 siRNA 治療に効果的に適応できます。 二重標的 PDoV-GalNAc siRNA 構築物は、単一 siRNA 構築物と比較して、in vitro で標的遺伝子ノックダウンの効率を 10 ～ 15 倍増加させる能力を実証しました。 高コレステロール血症に対して肝細胞発現PCSK9遺伝子を標的とするSTP135G、B型肝炎ウイルスに対してウイルスmRNAを標的とするSTP145G、高血圧に対して肝細胞発現アンジオテンシノーゲンを標的とするSTP165Gなど、いくつかの新規siRNA医薬品候補がこの技術を使用して現在開発中である。 。

「サーナオミクスは、現在臨床開発に使用されている他のプラットフォームと比較して、独自の設計と革新的な技術を包含しているため、GalNAc プラットフォームに多額の投資を行ってきました」と、サーナオミクスの創設者、取締役会会長、エグゼクティブディレクター、社長兼 CEO のパトリック・ルー博士は述べています。サーナオミクス。 「臨床試験に移行している当社の PDoV-GalNAc および GalAhead™ 送達 siRNA 薬剤候補に基づいて、サーナオミクスは肝細胞関連疾患の新しい治療法を開発する有利な立場にあります。当社の GalNAc およびポリペプチド ナノ粒子 (PNP) 送達技術は、満たされていない患者の広範なニーズに応える強固な基盤を築いています。」

「当社の in vitro および in vivo データは、GalNAcdelivery で開発された治療法のエンドソーム回避を改善するという課題に対処する上で、当社の PDoV 設計の価値を実証しました」と、サーナオミクスのエグゼクティブ ディレクター兼最高科学責任者である David Evans 博士は述べました。 「PDoV-GalNAc 送達プラットフォームは、単一 siRNA 治療薬の利点を高めるだけでなく、二重標的 siRNA 薬剤候補の治療効果も向上させます。サーナオミクスの科学チームは、このような最先端の RNAi 治療薬の開発により、引き続き当社の新規 RNAi 治療薬を進歩させていきます」テクノロジー。"

サーナオミクスについて

サーナオミクスは、前臨床および臨床段階の製品候補を擁する RNA 治療用バイオ医薬品企業であり、医療ニーズと大きな市場機会を伴う適応症に対する革新的な医薬品の発見と開発に重点を置いています。 サーナオミクスは、中国と米国の両方で強い存在感を示す初の臨床段階の RNA 治療薬企業であり、また、その中核製品である STP705 の RNAi 治療薬について、腫瘍学において第 IIa 相臨床成績で良好な結果を達成した最初の企業でもあります。 詳細については、www.sirnaomics.com をご覧ください。

連絡先:デイビッド M. エヴァンス、サーナオミクス社執行役員兼最高科学責任者、博士メール: [email protected]

投資家向け情報:Nigel Yip 最高財務責任者、中国、サーナオミクス電子メール: [email protected]

米国メディア連絡先:Alexis Feinberg電話: +1 203 939 2225電子メール: [email protected]